+

В США одобрили генную терапию от бета-талассемии, наследственной болезни крови. Разработчик препарата, компания Bluebird bio, утверждает, что достаточно одной инъекции, чтобы если не вылечить, то значительно улучшить состояние пациента. Но такая инъекция обойдется в 2,8 миллиона долларов. Это на 700 тысяч долларов дороже, чем укол «Золгенсмы» — предыдущего носителя титула «самое дорогое лекарство в мире».

«Золгенсма» - лекарство от спинальной мышечной атрофии. Лечение ей состоит из одного-единственного укола, который снабжает организм здоровой копией гена и должен предотвратить развитие болезни. Но сам этот укол стоит чуть больше $2 млн

Сейчас «Золгенсма» спустилась на второе место, а первое занял новый препарат, «Зинтегло» (Zynteglo) от компании Bluebird bio. Его одобрило Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в качестве лечения бета-талассемии. Стоить такое лечение будет 2,8 миллиона долларов.

Бета-талассемия — это наследственная болезнь, при которой одной из цепей гемоглобина в эритроцитах мало или вообще нет. В зависимости от конкретной мутации, патология может проявляться по-разному: от легкой слабости и бледности до серьезных проблем, когда человеку постоянно нужны переливания донорской крови.

«Зинтегло» работает как классическая ex vivo генная терапия: у пациента забирают кроветворные клетки костного мозга, обрабатывают их вирусными векторами с нужным геном гемоглобина, а потом возвращают обратно в организм. Технология предполагает, что клетки сразу приживутся, и поэтому достаточно провести процедуру один раз. По крайней мере, в клинических испытаниях, как сообщает компания в пресс-релизе, 32 из 36 участников стали полностью независимы от переливаний крови — то есть их кроветворные клетки научились производить достаточно гемоглобина.

Производители «Золгенсмы», предыдущего лекарства-рекордсмена, оправдывали высокую цену на препарат примерно так: его ближайший конкурент, генная терапия «Спинраза», требует многократного введения, и тоже стоит немало — несколько сотен тысяч в год. Поэтому за несколько лет затраты на единственный укол (если он, конечно, окажется эффективным) должны окупиться.

Создатели «Зинтегло» руководствуются примерно той же логикой: больным бета-талассемией в тяжелой форме нужно переливание крови раз в две недели, а за всю жизнь (которая часто оказывается короче средней) они тратят на лечение больше шести миллионов долларов. На фоне этой цифры 2,8 миллиона кажется уже не такой внушительной суммой.

Правда, совсем обойтись без врачей после единственного укола «Зинтегло» не выйдет. Производители предупреждают: после генной терапии возникает риск, что разовьется рак крови. Поэтому получившим новый ген гемоглобина советуют проходить обследование ежегодно хотя бы в течение первых 15 лет после лечения, а в идеале — до конца жизни.